La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó un nuevo fármaco destinado a la profilaxis de rutina de hemorragias en personas mayores de 12 años que viven con hemofilia A y hemofilia B con inhibidores. Se trata de concizumab, un anticuerpo monoclonal que se aplica por vía subcutánea una vez al día, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias sustitutivas tradicionales.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico de origen genético que afecta la capacidad del organismo para formar coágulos sanguíneos. El tratamiento estándar consiste en administrar por vía intravenosa el factor de coagulación faltante (Factor VIII en hemofilia A, Factor IX en hemofilia B). Sin embargo, entre el 5% y el 30% de los pacientes con formas severas desarrollan inhibidores, anticuerpos que neutralizan los factores administrados y tornan ineficaz la terapia de reemplazo.

Un mecanismo innovador

A diferencia de los tratamientos que buscan reemplazar el factor faltante, concizumab bloquea una proteína del sistema hemostático llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular). Esta proteína normalmente actúa frenando el proceso de coagulación. Al inhibirla, el fármaco favorece la generación de trombina, una enzima esencial para la formación de coágulos, incluso en pacientes que desarrollaron inhibidores contra el Factor VIII o el Factor IX.

“La disponibilidad de concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores, una de las complicaciones más desafiantes en el manejo de la hemofilia”, señaló la doctora Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra, ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan y actual consultora honoraria del mismo servicio.

Datos que respaldan la aprobación

La autorización de la ANMAT se basó en los resultados del estudio de fase 3 explorer7, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad del medicamento en personas con hemofilia A o B con inhibidores. Los datos mostraron una reducción del 86% en los sangrados espontáneos y traumáticos tratados en quienes recibieron profilaxis con concizumab. La tasa anualizada de sangrados (ABR) media estimada fue de 1,7 frente a 11,8 sin profilaxis, mientras que la mediana global de ABR con el fármaco fue cero, en comparación con 9,8 sin tratamiento profiláctico.

El perfil de seguridad y tolerabilidad se mantuvo dentro de lo esperado. El fármaco se presenta en una lapicera prellenada, portable y lista para usar, lo que permite una administración rápida y sencilla, con el objetivo de reducir la carga asociada a las infusiones intravenosas.

Un cambio en el abordaje terapéutico

La especialista destacó la relevancia de contar con una opción diferente. “Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación a través del bloqueo del TFPI y favorecer así la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación”, explicó.

Sciuccati también subrayó el impacto en un grupo históricamente desatendido. “Contar con una opción para la prevención de los sangrados, de administración subcutánea diaria, amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores. Hasta ahora, este grupo de pacientes carecía de un tratamiento de profilaxis efectivo y seguro”.

Calidad de vida y tratamiento personalizado

El desarrollo de inhibidores afecta directamente la calidad de vida y la complejidad del tratamiento. Según datos epidemiológicos, el 75% de las personas con hemofilia severa o moderada refiere que el dolor impacta en su vida cotidiana, y más del 50% presenta múltiples sangrados espontáneos en un período de seis meses.

“Su mecanismo de acción, independiente de los factores VIII y IX, permite actuar incluso en presencia de inhibidores, promoviendo la formación de coágulos de manera sostenida. Este tipo de avances nos permite pensar en esquemas más personalizados y adaptados a los distintos perfiles de personas con hemofilia”, concluyó la doctora Sciuccati.